Pregunta 4A.1

Exercici 4. La revista Science Translational Medicine va publicar el gener del 2014 un treball que demostra l'eficàcia d'una teràpia gènica practicada a ratolins i gossos portadors d'una mutació del gen MTM1, que causa miopatia miotubular, una malaltia muscular. Els resultats del treball indiquen que els animals tractats amb aquesta teràpia presenten un augment de la força muscular, una millora de la funció respiratòria i una prolongació de la supervivència.

1. La teràpia gènica que es va aplicar consisteix a transferir una còpia normal del gen MTM1 als ratolins i als gossos que tenen la mutació. El vector utilitzat per a fer la transferència és un virus adenoassociat (VAA), que s'administra mitjançant una injecció intravenosa.

[1 punt]

[Gràfic: figura de l'obtenció d'un DNA recombinant a partir de tres imatges d'origen.]

a) Creieu que els ratolins i els gossos als quals s'ha aplicat la teràpia gènica poden transmetre als seus descendents la còpia normal del gen MTM1 que se'ls ha administrat mitjançant aquesta teràpia? Justifiqueu la resposta.

b) Expliqueu el procediment que se segueix per a obtenir un DNA recombinant com el de la figura anterior.