Pregunta 3B.3

3. La teràpia gènica és un possible tractament per a les malalties causades per mutacions gèniques.

[1 punt]

a) En el cas de l'anèmia de cèl·lules falciformes, s'han fet assajos de teràpia gènica en cèl·lules del moll de l'os. Aquesta tècnica, que es representa en l'esquema de la dreta, consisteix en la introducció de l'al·lel normal a les cèl·lules afectades mitjançant un vector. La taula que hi ha a continuació explica els diferents passos de la tècnica aplicada, però estan disposats de manera desordenada. Completeu-la escrivint a la columna de l'esquerra el número de l'esquema que correspon a cada pas del procés.

[Gràfic: esquema numerat de l'1 al 7 del procés de teràpia gènica en cèl·lules del moll de l'os amb un virus com a vector.]

[Taula: Número corresponent de l'esquema / Explicació del pas.]

El virus usat com a vector infecta les cèl·lules que s'han extret del pacient.

Les cèl·lules genèticament modificades expressen el gen HbA i originen eritròcits normals.

S'introdueix el gen HbA en el genoma del virus usat com a vector.

Algunes cèl·lules del pacient incorporen el gen HbA al seu genoma.

Se seleccionen les cèl·lules que han incorporat el gen HbA i s'introdueixen al pacient.

S'extreuen cèl·lules del moll de l'os del pacient.

S'altera genèticament un virus per a impedir que es pugui reproduir.

b) Un metge que ha tractat un malalt d'anèmia de cèl·lules falciformes comunica al pacient que la teràpia gènica que li han aplicat ha estat un èxit i que ja no s'observen eritròcits anòmals a la seva sang. Després de sentir aquesta bona notícia, ell li pregunta: «Així, si mai tinc un fill o una filla, ja no podrà heretar el gen defectuós, oi?» Expliqueu què li hauria de respondre el metge. Justifiqueu la resposta.