Pregunta 1e

Un dels tractaments per a l'AME es duu a terme a partir d'una teràpia gènica comercialment anomenada Zolgensma. Aquesta teràpia es basa en un adenovirus genèticament modificat, l'AAV9, el qual transporta episomes (fragments de DNA que es poden replicar i no s'integren als cromosomes de la cèl·lula hoste) amb la còpia correcta del gen a les motoneurones afectades per AME, com es pot observar a la imatge de sota. Font: Adaptació feta a partir d'https://www.elsevier.es/es-revista-revista-medica-clinica-las-condes-202-articulo-la-atrofia-muscular-espinal-el-S0716864018300993.

[Gràfic: esquema de la teràpia gènica amb l'adenovirus AAV9 i els episomes amb la còpia correcta del gen.]

Quin paper té l'adenovirus AAV9 en el procés de teràpia gènica per al gen SMN1? Per què els episomes transportats a les cèl·lules serveixen per a curar la malaltia? Digueu si la persona que ha rebut la teràpia gènica transmetrà l'al·lel afectat causant de la malaltia a la descendència i justifiqueu la resposta.